作者：土土絨

　　有媒體近日聚焦甲基丙二酸血癥這個(gè)罕見病患兒群體，對(duì)這些罕見病患兒來(lái)說(shuō)，連母乳都是有毒的，他們同時(shí)需要吃不含幾種氨基酸的特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品，在不增加體內(nèi)有害代謝產(chǎn)物的基礎(chǔ)上補(bǔ)充蛋白質(zhì)。由于患者人數(shù)少市場(chǎng)小，注冊(cè)成本高、監(jiān)管嚴(yán)格等原因，一直沒(méi)有適用于甲基丙二酸血癥的國(guó)產(chǎn)特醫(yī)食品獲批。目前患兒的特醫(yī)食品主要靠跨境電商和海淘購(gòu)買，但也存在價(jià)格偏高，物流不便等問(wèn)題。

　　特醫(yī)食品，這個(gè)對(duì)大多數(shù)人來(lái)說(shuō)都很陌生的名詞，對(duì)一些人來(lái)說(shuō)卻性命攸關(guān)。特醫(yī)食品的全稱，是特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品，指為滿足進(jìn)食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂或者特定疾病狀態(tài)人群對(duì)營(yíng)養(yǎng)素或者膳食的特殊需要，專門加工配制而成的配方食品。

　　常見的特醫(yī)食品有針對(duì)糖尿病人的配方食品，針對(duì)乳糖不耐受或食物過(guò)敏嬰幼兒的特殊配方奶粉等。常見病患者所需的特醫(yī)食品需求量相對(duì)較大，也比較好購(gòu)買。但是，對(duì)于罕見病患者來(lái)說(shuō)，他們所需的特醫(yī)食品常常“一食難求”。

　　媒體報(bào)道中，一位甲基丙二酸血癥患兒媽媽介紹，他們聯(lián)系國(guó)外朋友在當(dāng)?shù)夭少?gòu)后，直接開車將特醫(yī)奶粉送去機(jī)場(chǎng)，然后挨個(gè)詢問(wèn)機(jī)場(chǎng)里的華人面孔：“你是不是回中國(guó)的？能不能幫我們帶一箱奶粉回去？”在多方支持下，救命特醫(yī)食品在24小時(shí)內(nèi)跨越3座城市、1300公里，完成4次轉(zhuǎn)運(yùn)，被送到上海10個(gè)甲基丙二酸血癥、丙酸血癥患兒家庭。其中的波折和艱辛，是我們所難以想象的。萬(wàn)一真的“斷糧”，其后果也是難以估量的。

　　特醫(yī)食品不是藥品，但它的重要性并不亞于藥品。對(duì)很多罕見病患者來(lái)說(shuō)，缺乏特醫(yī)食品，就意味著健康面臨著危機(jī)，甚至生命受到了威脅?！耙皇畴y求”，足以致命，這并不是夸張。

　　那么，為什么針對(duì)罕見病的特醫(yī)食品如此難買？一方面，是因?yàn)楹币姴』颊邤?shù)量少、需求少，商家生產(chǎn)的動(dòng)力不足。另一方面，則是因?yàn)楸O(jiān)管嚴(yán)格，生產(chǎn)銷售的門檻都比較高。根據(jù)我國(guó)《食品安全法》，特醫(yī)食品實(shí)行注冊(cè)制。注冊(cè)時(shí)，應(yīng)當(dāng)提交產(chǎn)品配方、生產(chǎn)工藝、標(biāo)簽、說(shuō)明書以及表明產(chǎn)品安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果的材料。實(shí)際上是比照藥品來(lái)管理的。

　　嚴(yán)格的監(jiān)管是對(duì)民眾健康的負(fù)責(zé)。但令人尷尬的是，一些標(biāo)準(zhǔn)的缺位，讓生產(chǎn)企業(yè)無(wú)法證明產(chǎn)品的有效合規(guī)。例如，我國(guó)目前尚沒(méi)有完整的食品級(jí)氨基酸國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)，相關(guān)特醫(yī)食品即使生產(chǎn)出來(lái)，也無(wú)法證明其產(chǎn)品符合標(biāo)準(zhǔn)。這就給特醫(yī)食品的研發(fā)注冊(cè)帶來(lái)了極大的困難。

　　罕見病雖然“罕見”，但患者總量卻不少。目前，我國(guó)罕見病患者約有2000萬(wàn)人。這個(gè)數(shù)量龐大的人群在診療、康復(fù)等方面都面臨著重重困難。特醫(yī)食品的缺乏、昂貴就是他們必須面對(duì)的難題之一。幫助他們跨過(guò)這道門檻，是社會(huì)應(yīng)當(dāng)擔(dān)負(fù)的責(zé)任。

　　特醫(yī)食品與患者健康息息相關(guān)，因此，它與一般的商品不同，不能僅僅依靠市場(chǎng)調(diào)節(jié)供需，相關(guān)部門和企業(yè)都應(yīng)有更大作為。相關(guān)部門應(yīng)積極關(guān)注患者的需求，一方面及時(shí)引進(jìn)國(guó)外企業(yè)的成熟產(chǎn)品；另一方面，鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)企業(yè)參與研發(fā)生產(chǎn)緊缺的特醫(yī)食品，并且在保證質(zhì)量的前提下，簡(jiǎn)化審批流程，引導(dǎo)企業(yè)生產(chǎn)研發(fā)與市場(chǎng)需求快速精準(zhǔn)匹配。此外，還應(yīng)積極加快對(duì)相關(guān)食品標(biāo)準(zhǔn)的研究、制定，讓特醫(yī)食品的生產(chǎn)有據(jù)可依。

　　當(dāng)然，這將是一個(gè)長(zhǎng)期的、循序漸進(jìn)的過(guò)程。2021年，國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)管總局組織起草了《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊(cè)管理辦法（征求意見稿）》，并向社會(huì)公開征求意見。修訂主要內(nèi)容就包括引導(dǎo)鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)注冊(cè)臨床急需、罕見病類別等特醫(yī)食品，滿足臨床需要。這是令人振奮的一步。增加特醫(yī)食品的可及性，讓罕見病患者不再“一食難求”，我們需要更努力?。ㄍ镣两q）