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基因治療滴眼液恢復(fù)失明男孩視力 未來或能治療數(shù)百萬人的常見眼病

張夢(mèng)然 發(fā)布時(shí)間:2023-07-26 08:37:00來源: 科技日?qǐng)?bào)

  科技日?qǐng)?bào)北京7月25日電 (記者張夢(mèng)然)據(jù)物理學(xué)家組織網(wǎng)24日?qǐng)?bào)道,美國邁阿密大學(xué)眼科研究所醫(yī)生利用基因治療滴眼液,成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復(fù)了視力。此類療法未來或能治療數(shù)百萬人的常見眼部疾病。

  這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾,出生時(shí)就患有營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥,這導(dǎo)致他全身甚至眼睛里都會(huì)出現(xiàn)水泡。2012年,他接受了去除眼睛上疤痕組織的手術(shù),但疤痕很快又長了回來。之后,安東尼奧的視力不斷惡化,最終導(dǎo)致他走路都很困難。

  邁阿密大學(xué)眼科研究所角膜創(chuàng)新實(shí)驗(yàn)室團(tuán)隊(duì)從治療安東尼奧皮膚損傷的實(shí)驗(yàn)性基因治療凝膠獲得啟發(fā),嘗試將該方法用于治療其眼部疾病。團(tuán)隊(duì)聯(lián)系了制藥商克里斯塔生物技術(shù)公司,配制了適合的藥物。

  安東尼奧的病情是由一種基因突變引起的,該基因有助于產(chǎn)生一種名為膠原蛋白7的蛋白質(zhì),這種蛋白質(zhì)將皮膚和角膜黏合在一起。而名為Vyjuvek的治療方法使用滅活的單純皰疹病毒來傳遞該基因的工作副本,確保蛋白質(zhì)發(fā)揮作用。眼藥水使用與皮膚版本相同的液體,只是不添加凝膠。

  去年8月,安東尼奧的右眼在術(shù)后開始滴眼藥水。他的視力因手術(shù)恢復(fù),而眼藥水讓疤痕不再復(fù)發(fā),視力水平每個(gè)月都有顯著改善,現(xiàn)在為20/25(即通常所說的0.8);今年,其疤痕組織更多的左眼在治療后,視力也得到穩(wěn)步提高。

  團(tuán)隊(duì)表示,通過改變病毒傳遞的基因,該“滴眼液療法”未來還可用于治療多種疾病。例如??怂?fàn)I養(yǎng)不良癥,這種營養(yǎng)不良癥影響了美國1800萬人,約占該國角膜移植手術(shù)的一半。

  【總編輯圈點(diǎn)】

  這不是一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)室研究,而是真實(shí)存在的病例。為了治療這位患有罕見疾病的青少年,多種創(chuàng)新療法齊下。先有治療他皮膚損傷的實(shí)驗(yàn)性基因治療凝膠,后有受凝膠啟發(fā)配制的基因治療眼藥水,都取得了不錯(cuò)的效果。案例的主人公是不幸的,他從出生起就受到病痛折磨,好在他生在一個(gè)生物醫(yī)療技術(shù)一直在進(jìn)步的時(shí)代,能夠擺脫長期失明的命運(yùn)。而且,雖然療法針對(duì)罕見病而生,但它同樣能適用多種常見疾病,創(chuàng)新之光將照亮更多人的人生。

(責(zé)編: 王東)

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